Der Großraum München zählt weltweit zu den Pionieren und Innovationstreibern im Bereich zelltherapeutischer Grundlagen- und Anwendungsforschung. In den vergangenen Jahren hat der Standort insbesondere die Entwicklung der personalisierten Zelltherapie vorangetrieben. Um die herausragende Forschung noch erfolgreicher in die Anwendung zu bringen, sind Verbundaktivitäten enorm wichtig. Die Zelltherapie kommt als krankheitsübergreifende Behandlungsform in der Therapie von Krebs- und Infektionskrankheiten bis hin zu seltenen Erkrankungen und in regenerativen Therapien zum Einsatz. Gerade deshalb ist in diesem Bereich die Bündelung von interdisziplinären und sektorübergreifenden Kompetenzen essentiell.

In PerCELLuM werden daher die führenden akademischen Forschungsinstitutionen am Standort München (Ludwig-Maximilians-Universität München, Technische Universität München und Helmholtz Zentrum München Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt GmbH) gemeinsam mit den Münchner Universitätsklinika (Klinikum rechts der Isar Technische Universität München und Klinikum der Universität München) nicht nur ihre wissenschaftliche Expertise bündeln, sondern auch ihr Know-how in der präklinischen Validierung und Testung, der Analytik, der Regulatorik, der GMP-Herstellung und der klinischen Testung zusammenführen. Auf dieser in Deutschland einzigartigen Kompetenz im Bereich der personalisierten Zelltherapie für verschiedene Erkrankungen baut PerCELLuM auf, um medizinische Forschung in Innovationen zu überführen. PerCELLuM hat zum Ziel, ein „Enabler“ für exzellente Konzepte aus der translationalen Forschung zu werden und als Katalysator und Multiplikator für die klinische Anwendung zelltherapeutischer Ansätze zu agieren.

Gemeinsam mit industriellen Partnern wie den lokal ansässigen Pharma-Unternehmen und den Unternehmen des Münchner Biotech Clusters, die das Konzept nachhaltig unterstützen werden, will PerCELLuM die zelltherapeutische Anwendung beschleunigen und die Wertschöpfungsmöglichkeiten grundlegender Forschung vervielfachen. Insbesondere die Gemeinsamkeiten in dieser Entwicklung über die Erkrankungsgrenzen hinaus stellen ein enormes Synergiepotenzial dar – zum Nutzen der Patienten und des Wirtschaftsstandortes Deutschland.

Die Zelltherapie ist der Inbegriff personalisierter Medizin, da die therapeutischen Zellen für jeden Patienten hochindividuell hergestellt werden können. Eines der Paradebeispiele ist die Knochenmark-transplantation, die heutzutage weltweit eine Standardtherapie u.a. für bestimmte Blutkrebsarten ist. Diese Behandlung sowie viele darauffolgende Ansätze sind akademisch entwickelt worden und Münchner Wissenschaftler leisten hierzu schon lange wesentliche Beiträge.

Da die Therapie sehr personalisiert ist, galt sie bisher als unrentabel und für die Wirtschaft schwer umsetzbar. Durch die Entwicklung von sogenannten Chimären Antigenrezeptor-modifizierten (CAR-)T-Zellen kam es in den vergangenen fünf Jahren zu einem Paradigmenwechsel: Nun konnten Therapien unabhängig vom genetischen Hintergrund einzelner Patienten entwickelt werden. Diese Innovation öffnete den Weg sowohl zur standardisierten Produktion als auch zu breiteren Anwendungsmöglichkeiten und steigerte dadurch immens die Attraktivität von sowie das generelle Interesse an Zelltherapien.

Bahnbrechende medizinische Fortschritte wurden bereits erreicht: Die auf (CAR)-T-Zellen basierten therapeutischen Produkte weisen eine hohe Wirksamkeit in ansonsten tödlichen Blutkrebserkrankungen auf. Zahlreiche Patienten konnten durch die Behandlung mit diesen lebenden Medikamenten durch Gabe einer einzigen Infusion geheilt werden. Diese Erfolge haben auch in Deutschland bereits zu ersten Zulassungen von CAR-T-Zell-Therapeutika zur Behandlung von einigen, wenngleich seltenen Blutkrebsindikationen geführt.

Auch in der Industrie gewinnt die Entwicklung neuer Zelltherapeutika zunehmend an Interesse. Zelltherapien, die bisher auf anti-CD19-CAR-T-Zellen zur Behandlung von Leukämien und Lymphomen beschränkt sind, sollen einen Markt von 20.217 Milion USD bis 2023 umfassen und eine durchschnittliche jährlich Wachstumrate von 22,36% erreichen (market research future). Dafür werden derzeit internationale Produktionsstandorte etabliert, die eine klinische Umsetzung überhaupt erst möglich machen.